El pasado 18 de enero, el Col·legi de Farmacèutics de Barcelona (COFB) organizó, junto con la Sociedad Catalana de Farmacia Clínyca (SCFC), la formación "Estudios de evidencia en el mundo real (RWE): cómo diseñar un protocolo de investigación", con el patrocinio de Lilly. La formación, dirigida a farmacéuticos y farmacéuticas de atención primaria y de hospital, fue impartida por Miguel Ángel Casado, licenciado y doctor en Farmacia, diplomado en Especialización en Farmacoeconomía y Análisis del Uso de Medicamentos, diplomado en Gestión de la Industria Farmacéutica y director de Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB).
Los objetivos de la sesión fueron conocer los elementos críticos para diseñar un protocolo de búsqueda de calidad de evidencia en vida o en el mundo real o Real World Evidence (RWE), revisar el contenido y el uso de guías sobre el desarrollo y publicación de RWE, analizar estudios de vida o mundo real publicados y debatir sobre el diseño y la realización de los estudios de RWE.
¿Qué es un estudio de evidencia en el mundo real (RWE)?
El doctor en Farmacia comenzó la formación compartiendo definiciones, de distintos autores, sobre qué son los estudios de evidencia en vida o en el mundo real (RWE): “la evidencia obtenida fuera del entorno académico o de investigación clínica”; “resulta delanálisis de datos o Real World Data (RWD) en uno estudio diseñado con un alto grado de pragmatismo y las fuentes que provienen de la práctica clínica habitual”; “el RWE es útil en la toma de decisiones clínicas porque es representativo de diversas poblaciones de pacientes que encuentran a los proveedores de atención médica”, entre otros.
A continuación, comparó las evidencias y los resultados en salud alcanzados mediante ensayos clínicos (EECC) y evidencia en vida o mundo real (RWE) e introdujo los conceptos Patiente Reported Outcomes measures (PROMO) y Patiente Reported Experience measures (pulsa), dos sistemas que “se recogen mediante encuestas y cuestionarios estandarizados y validados” y “recogen la percepción de los pacientes sobre su estado de salud, a través de una serie de dimensiones o atributos representativos”. También hizo referencia al término calidad de vida relacionada con la salud (CVRS), que hace alusión a la “percepción que el paciente tiene sobre su efecto global de la enfermedad y su impacto en las actividades del día a día”; y al Patiente Journey Map, “una representación visual de las emociones y percepciones del individuo al experimentar un proceso complejo”.
Diseño de estudios RWE
Sobre el procedimiento para generar estudios de evidencia en el mundo real, Miguel Ángel Casado aseguró que comienza “en el momento en que se identifica uno gap entre las datos publicados en un ensayo clínico y lo que se observa en la realidad, surge la necesidad de RWE”. Para ello mostró seis pasos a considerar en la realización de un estudio de evidencia, las aplicaciones y oportunidades y las fuentes de información para el Real World Data (RWD). Asimismo, expuso las fortalezas y las limitaciones de los RWE.
Agencias reguladoras
En relación con iniciativas entorno a los estudios RWE y las agencias reguladoras, el doctor en farmacia, por un lado, hizo referencia alestrategia del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a cinco años vista (2021-2026), que contempla algunas necesidades como “adoptar la innovación acelerando el acceso a tratamientos, prácticas y tecnologías nuevas y efectivas” o “integrar datos en el mundo real en procesos de evaluación para informar decisiones rápidas, pero sólidas”, entre otros.
Por otra parte, incidió en el programa delAgencia Europea de Medicamentos (EMA), el Real-world evidence framework to support EU regulatory decision-making, y en el Real-world evidence program delAdministración de Alimentos y Fármacos (FDA).
Guías para el desarrollo de estudios de evidencia RWE
Seguidamente, el director de PORIB abordó los aspectos legales de los estudios de evidencia y va compartir sitios de interés en investigaciones y su utilidad en los estudios como: el European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance (ENCePP), “útil para la búsqueda de protocolos de investigación publicados y fuentes de datos disponibles” y el Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI).
En cuanto a la metodología, Casado introdujo el concepto Propensity Score Matching (PSM), explicó las diferencias con los ensayos clínicos y especificar los ventajas del PSM, que permite tener “mayor reducción de sesgo, mayor conciencia del desequilibrio causado por una asignación no aleatoria o soporte en el análisis de datos de los estudios de RWE”, entre otros; y las limitaciones, como el hecho de que "se introduce mayor complejidad estadística, sólo se ajusta por factores conocidos o medidos y que, en general, requiere muestras grandes".
El farmacéutico también repasó las guías de comprobación en RWE que hay disponibles, por eso, mencionó las guías STROBE, “un conjunto de listados de control de evaluación de estudios observacionales”, y la Tasco Force Report ISPOR. Para cerrar este blog, apuntó cuáles son los puntos clave a revistar en un estudio de evidencia en el mundo real: la calidad de las fuentes de datos, el período de seguimiento, las datos reproducibles y comunicación transparente y el análisis estadístico.
Para cerrar la sesión, el director de PORIB mostró diferentes ejemplos de estudios de evidencia en el mundo real publicados a partir de base de datos, registros, estudios observacionales retrospectivos, transversales y prospectivos, cuestionarios a profesionales y pacientes y datos administrativos y de seguros médicos. Y cerró con diversas reflexiones, entre las que “los estudios RWE complementan la información procedente de los ensayos clínicos, nos dan información de la utilidad sobre el funcionamiento de un medicamento en condiciones reales, más allá de su eficacia y seguridad”.
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